Nuova terapia contro la leucemia, arriva il parere favorevole preliminare dell'UE

Il trattamento, frutto di uno studio sull'efficacia di un mix di farmaci, è chemio-free e combatterebbe un forma di leucemia refrattaria ad altri trattamenti

di Redazione

medico ricercatore esamina test del sangue

La Leucemia Linfatica Cronica (Llc) è una forma di leucemia (o tumore ematologico) a crescita lenta; ed è a cauda di questa patologia che, soprattutto nel sangue e nel midollo osseo, si rileva un numero eccessivo di linfociti immaturi (un tipo di globuli bianchi).
Gli esperti hanno presentato questa terapia come una possibile svolta contro questa forma di leucemia, la più frequente nel mondo occidentale con circa 3 mila nuove diagnosi all'anno solo in Italia. 

Già lo scorso giugno, durante il XXIII Congresso della Società europea di ematologia Eha, i ricercatori avevano presentato importanti progressi che avevano destato l'interesse degli specialisti giunti a Stoccolma: "per la prima volta nella storia della Llc si prospetta la possibilità di interrompere il trattamento dopo 2 anni, per riprenderlo solo se necessario con ottime probabilità che possa ancora funzionare".

Ora, sulla base dei risultati dello studio clinico di fase III MURANO, che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di venetoclax in combinazione con rituximab rispetto a bendamustina in combinazione con rituximab, arriva il primo via libera della UE.

Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha, infatti, rilasciato parere positivo - come si legge nella nota - per "venetoclax in combinazione con rituximab per il trattamento di pazienti affetti da leucemia linfatica cronica recidivante/refrattaria (LLC r/r), che hanno ricevuto almeno una terapia precedente".

L'ok del Comitato per i medicinali ad uso umano dell'Ema costituisce una raccomandazione scientifica per il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio da parte della Commissione europea, che emetterà la sua decisione finale valida nei 28 Stati membri dell'Unione europea nonché in Islanda, Liechtenstein e Norvegia. 

Come cambierà la vita dei pazienti?

"Lo studio Murano ha dimostrato come venetoclax utilizzato insieme all’immunoterapico rituximab sia significativamente più efficace rispetto al classico schema di chemio-immunoterapia bendamustina più rituximab per pazienti con leucemia linfatica cronica recidivati o refrattari — ha affermato Robin Foà, direttore del Centro di Ematologia, Policlinico Umberto 1, Università La Sapienza di Roma — Tale associazione permette infatti di aumentare il numero di remissioni complete e il tasso di risposta complessivo, prolungando il tempo di sopravvivenza libero da malattia in tutte le categorie di pazienti, anche quelli con caratteristiche biologiche sfavorevoli. In conclusione, i risultati dello studio dimostrano come un regime terapeutico combinato ‘chemio-free’ riesca ad ottenere risultati migliori della chemio-immunoterapia convenzionale". 

Come funziona il farmaco

Venetoclax è stato sviluppato da AbbVie e Roche e viene commercializzato negli Stati Uniti da AbbVie e Genentech (gruppo Roche), e dalla sola AbbVie al di fuori degli Stati Uniti. Il farmaco funziona sbloccando una situazione molto frequente nella Llc, cioè l'inibizione della capacità di una cellula malata di imboccare la via della morte programmata o apoptosi.

Nel 2016 - specifica AbbVie in una nota - venetoclax è stato approvato dalla Comunità europea in monoterapia per il trattamento della leucemia linfatica cronica recidivante/refrattaria in presenza della delezione 17p o della mutazione di Tp53 in pazienti adulti non idonei o che hanno fallito la terapia con un inibitore della via metabolica del recettore delle cellule B, e per il trattamento della Llc in assenza della delezione 17p o della mutazione di Tp53 in pazienti adulti che hanno fallito sia la chemio-immunoterapia sia un inibitore della via metabolica del recettore delle cellule B.

Risultati impensabili 10 anni fa

"Accogliamo con favore il parere favorevole del CHMP. L’associazione rappresenterà una nuova opzione terapeutica di cui presto speriamo possano beneficiare anche i pazienti italiani con leucemia linfatica cronica recidivante/refrattaria. Questo consentirà loro di vivere più a lungo, senza la paura della progressione della malattia e di interrompere la terapia dopo i due anni di trattamento. Si tratta di risultati impensabili fino a soltanto 10 anni fa" ha sottolineato Felice Bombaci, Responsabile AIL pazienti, Associazione Italiana contro le leucemie, linfomi e mieloma ONLUS. 

Le aspettative

Se il parere positivo del Chmp verrà accolto dall'Ema, l'associazione venetoclax-rituximab potrebbe essere prescritta a una più vasta popolazione di pazienti con Llc recidivante/refrattaria, rispetto all'indicazione attualmente approvata nella Ue per venetoclax in monoterapia.